中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗突破性出血特点及影响因素
邱石球
庄金木
周璇
尹瑞雪
柳竹琴
马菲
李颖嘉
孙竞
1.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105152.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105153.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105154.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105155.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105156.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105157.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,5105158.南方医科大学南方医院血液科,广东 广州,510515
摘要：目的 研究中国重型血友病A成人患者低中剂量三级预防治疗的突破性出血特点及其影响因素.方法49例患者(31.53± 7.33岁)按照预防剂量分为低剂量组和中剂量组;评估临床出血表型(Pre-AJBR)、72 hFⅧ谷活性、活动能力(FISH评分),利用"血友管家"APP前瞻性记录出血与治疗情况,中位随访6月.结果 低剂量组15例;中剂量组34例;低剂量组和中剂量组关节突破性出血(AJBR)为18.79±13.03次/年和9.28±7.02次/年(P=0.016),自发性出血比例为75.0%和47.7%,存在靶关节患者比例为80%和44%,靶关节出血占比为59%和41%,中位突破性出血出现时间为预防注射后40.08 h和46.08 h(P=0.008),预防注射后0~12 h突破性出血发生率为4.86%和5.18%,72 hFⅧ谷活性<1%比例为44.4%和34.8%;AJBR与预防消耗因子量负相关(r=-0.57,P=0.000,n=49);两组AJBR均与FISH评分负相关,与Pre-AJBR正相关(P<0.05).结论 低中剂量三级预防治疗尚无法使多数中国重型血友病A成人患者获得阻止关节病变进展的目标;因子剂量虽是预防疗效的最主要影响因素,但通过非因子途径也可能改善疗效.
关键词：重型血友病A低中剂量预防治疗突破性出血
资助基金：南方医科大学临床重点研究项目(LC2016ZD016)
论文发表日期：2017-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 1391-1395 )
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