评估孤儿药带来的经济挑战
何江江
上海市卫生发展研究中心,200040
摘要：在商业化的药品研发领域,罕见病患者一直都没有得到足够的关注.为了改善这一状况,一些地区制定了具体的法律法规,以鼓励那些不具商业价值的孤儿药(orphan drug,也称罕见病药)的研发.然而,由于其市场狭小,且价格昂贵,根据卫生技术评估(HTA)中经济学评价的标准方法,孤儿药通常不会被证明是符合成本效益的,再加上其成本高,意味着这种药的筹资和患者可及性都是受到限制的.但是,这些限制可能与社会偏好不一致.因此,本研究主要探讨HTA标准方法是否足以在孤儿药的筹资和患者可及性上协助决策,其次概述孤儿药相关研究事项,以期帮助了解孤儿药社会价值及期在研发、筹资和使用等方面的相关问题.
关键词：成本效果分析公平卫生政策孤儿药
论文发表日期：2010-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 113-116 )