siRNA抑制BCL11A表达对重型地中海贫血患者红系细胞γ-珠蛋白表达的影响
聂伟业1
林万华2
罗瑞贵1
张新华1
尹晓林1
1.解放军303医院血液科2.广西师范大学生命科学学院干细胞与医药生物技术实验室
摘要：目的 探讨通过阻断BCL11A基因治疗重型β地中海贫血的可能性.方法 对6例确诊重型β地中海贫血患者,CD34+免疫磁珠分离外周血CD34+胞后培养与诱导分化成体外原代红系细胞.培养第11天时处理组电转方法将针对BCL11A的siRNA电转入细胞,对照组导人随机siRNA,继续培养3天后以实时荧光定量检测XL和L型BCL11A水平,Western blot检测BCL11A表达水平.结果 与对照组比较,BCL11A siRNA干扰组BCL11A mRNA表达水平下降0.48倍,γ-珠蛋白基因mRNA表达水平上升1.51倍.结论 BCL11A可作为重新激活HbF治疗β-地贫的分子靶标.
关键词：重型β地中海贫血BCL11A基因γ基因RNA干扰
分类号：R566.7(呼吸系及胸部疾病)
资助基金：广西自然科学基金(2011GXNSFA018196)广西自然科学基金(2012GXNSFDA05301)
论文发表日期：2014-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
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