2010年-2019年国外孤儿药研发概况简析
周维军
高阳
王淼
张晓春
解放军总医院京中医疗区苇子坑门诊部,北京 100101
摘要：目的:了解国外孤儿药研发现状及管理经验,为我国孤儿药研发提供参考.方法:分析近10年美国和欧盟国家孤儿药物的研发特点和管理体系建设.结果:美国是世界上最早颁布孤儿药法令的国家.2010年—2019年,美国食品及药品管理局(FDA)和欧盟药物委员会批准上市的孤儿药分别为163个和113个,欧美国家每年孤儿药物批准上市数量总体呈现上升趋势,药物主要分布在肿瘤、消化系统(或新陈代谢)、神经系统、血液及造血功能系统.结论:美国是世界上孤儿药物管理制度最为完善的国家,欧盟国家管理制度框架已基本完成,处于快速发展阶段;肿瘤药是孤儿药研究重点分布领域.
关键词：孤儿药罕见病药物审批
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2021-10-10
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 770-773 )
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