CRISPR/Cas9介导的基因编辑技术治疗神经肌肉单基因病的研究现状
蔡奥捷
孔祥东
1.郑州大学第一附属医院遗传与产前诊断中心 郑州4500522.郑州大学第一附属医院遗传与产前诊断中心 郑州450052
摘要：神经肌肉单基因病是目前最常见也最严重的单基因遗传病之一.基因编辑技术,具有治疗包括神经肌肉单基因病在内的许多单基因病的临床潜力.本文主要总结已发表的基因编辑技术在神经肌肉单基因遗传病治疗中的文章,并对其安全性进行简要分析,以期为今后的进一步实验提供参考.
关键词：神经肌肉单基因病单基因遗传病基因编辑技术安全性CRISPR/Cas9
资助基金：国家重点研发计划项目(2018YEC1002206)
论文发表日期：2019-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：3( 169-171 )