罗沙司他治疗难治性NSAA和低风险MDS相关贫血的疗效和安全性
胡青林
万梓琪
杨辰
陈苗
韩冰
中国医学科学院北京协和医学院、北京协和医院血液内科(北京 100730)
摘要：目的 探讨罗沙司他治疗难治性非重型再生障碍性贫血(NSAA)和低风险MDS(LR-MDS)的整组及亚组疗效、亚组疗效差异、疗效预测因素及安全性.方法 收集2020年8月至2022年12月在北京协和医院血液内科就诊的难治性NSAA和LR-MDS患者,所有患者在罗沙司他治疗前,都接受过一线的标准治疗,并包括至少3个月以上的重组人促红细胞生成素(rhEPO).患者均使用过罗沙司他2.5 mg/kg隔天1次,至少3个月,并随访至少8个月.分析患者临床特征、罗沙司他的疗效、疗效预测因素、不良反应、复发及疾病克隆演变情况.结果 共纳入40例患者,包括24例难治性NSAA和16例LR-MDS.年龄18～81岁,中位年龄56岁,男性占40%.65%的患者有输血依赖.随访9～34个月,中位随访21个月,在第 1、2、3、4、5、6 个月及随访期末,分别有22.5%、25.0%、47.5%、55.0%、57.5%、60.0%和50.0%的患者达到血液学改善-红系反应(HI-E),未发现影响HI-E的因素.两组患者组间血红蛋白较基线变化在随访期末差异有统计学意义(P<0.05).50%患者脱离输血依赖.22.5%患者报告了不良反应.28.5%患者在达到HI-E后复发,复发时间4～12个月,复发中位时间为7个月.在随访期末未观察到克隆演变.结论 罗沙司他对传统疗法和rhEPO难治的NSAA或LR-MDS患者可能有效,不良反应轻微,复发率较低.难治性NSAA患者血红蛋白改善的程度可能更好.
关键词：罗沙司他难治性非重型再生障碍性贫血低风险骨髓增生异常综合征
分类号：R552(血液及淋巴系疾病)
资助基金：中央高水平医院临床科研基金资助项目(2022-PUMCH-C-026)
论文发表日期：2024-06-25
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 1719-1724 )
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