DOI: 10.11958/20180324
索拉菲尼单药治疗FLT3-ITD突变阴性和CD117高表达的 复发/难治型急性髓系白血病临床观察
许剑辉1
刘筱姝2
钟玉霞1
何颖芝1
杜静文1
黄宇贤1
李玉华1
1.南方医科大学珠江医院血液科 5102822.广州市番禺中心医院血液科
摘要：目的 初步分析索拉菲尼单药治疗FLT3-ITD突变阴性和CD117高表达的复发/难治型急性髓系白血病(R/R AML)患者临床疗效.方法 回顾性分析7例高表达CD117但FLT3-ITD突变阴性的R/R AML患者应用索拉菲尼单药治疗后的临床反应和生存情况.治疗不良反应依据常见不良反应事件评价标准(CTCAE)v4.0进行评估,缓解标准依据NCCN指南确定.结果 7例患者中4例治疗获得缓解,诱导完全缓解所需中位时间为36 d.索拉菲尼维持治疗过程中1例因皮疹疼痛中断治疗.3例对索拉菲尼治疗无反应者中2例接受挽救性移植治疗,1例接受挽救性化疗,均再度缓解.治疗期间,1例出现1级肝脏不良反应,1例出现3级皮损不良反应,所有患者均有粒细胞缺乏(>7 d),但未出现早期死亡.患者中位随访时间达到22个月,3例缓解患者在索拉菲尼维持治疗后AML复发死亡,其无病生存时间为2～20个月.无论索拉菲尼诱导治疗是否缓解,接受了骨髓移植治疗的4例患者至今仍存活.7例患者的中位生存时间达650 d.结论 高表达CD117的R/R AML患者使用单药索拉菲尼治疗缓解表现较好,有利于患者的长期生存.
关键词：白血病髓样急性复发/难治索拉菲尼CD117阴性FLT3-ITD突变
分类号：R733.71(造血器及淋巴系肿瘤)
资助基金：广东省科技厅省级科技计划(2014A020212664)
论文发表日期：2018-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 819-823 )
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