序贯式干细胞移植治疗Duchenee型肌营养不良症
杨晓凤
许忆峰
吕乃武
张轶斌
王红梅
陆岩
吕欣
周金旭
刘心萍
1.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100422.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100423.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100424.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100425.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100426.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100427.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100428.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,1100429.解放军第四六三医院细胞治疗中心,辽宁省沈阳市,110042
摘要：背景: Duchenne型肌营养不良症是一种累及肌肉系统的致死性遗传疾病,迄今尚无有效治疗方法.近年来学者们针对干细胞治疗Duchenne型肌营养不良症进行了基础研究和动物实验,在此基础上又进行了有意义的临床试验.目的: 观察Duchenne型肌营养不良症患儿接受序贯式干细胞移植治疗前后,其运动功能、肌细胞修复与再生、抗肌萎缩蛋白表达和缺失基因替代的变化,评价治疗的可行性和安全性.方法: 于2009-05应用序贯式干细胞移植治疗1例8岁男性Duchenne型肌营养不良症患儿,多重连接探针扩增方法基因分析13外显子缺失.序贯式干细胞移植,即依次行脐带间充质干细胞经静脉内移植-肌肉内移植-单倍体异基因造血干细胞移植.定期检测血清酶学变化、供者HLA植入证据、缺陷基因表达、肌细胞膜抗肌萎缩蛋白表达、运动功能改善情况.结果与结论: 序贯式干细胞移植治疗Duchenne型肌营养不良症,可使缺失基因替代,肌细胞膜dystrophin阳性表达,血清酶学显著降低,进一步提高运动功能.可阻止Duchenne型肌营养不良症患儿疾病进展,有望获得持续性改善.
关键词：假肥大型肌营养不良症序贯脐带间充质干细胞单倍体异基因造血干细胞移植抗肌萎缩蛋白
分类号：R394.2(医学遗传学)
资助基金：辽宁省重大课题攻关项目(2008225009)
论文发表日期：2010-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 7487-7492 )
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