脐带间充质干细胞鞘内注射治疗脊髓小脑性共济失调
刘静1
韩冬梅1
丁丽1
薛梅1
阎洪敏1
王志东1
朱玲1
郑晓丽1
董磊1
郭子宽2
王恒湘1
1.解放军空军总医院血液科,北京市,1001422.北京放射与辐射医学研究所,北京市,100850
摘要：背景：脊髓小脑性共济失调是以小脑共济运动障碍为主要临床表现的遗传性变性疾病，迄今为止缺乏有效的药物治疗。目的：观察脐带间充质干细胞鞘内注射治疗脊髓小脑性共济失调的临床疗效。方法：38例脊髓小脑性共济失调患者给予脐带间充质干细胞鞘内注射治疗，1×106/(kg?次)，1次/周，4次为1个疗程。38例患者共接受52个疗程治疗，其中27例接受1个疗程治疗，8例接受2个疗程，3例接受3个疗程。采用世界神经病联合会国际合作共济失调量表(ICARS)对患者治疗前后神经功能进行评定，分值越高表示神经功能缺损越严重，采用日常生活能力量表(ADL)对患者治疗前后的日常生活能力量进行评估，分值越低，日常生活能力越强。治疗后对患者进行随访。结果与结论：38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗总有效率为84.6%。治疗结束1个月与治疗前比较 ICARS及ADL评分均明显降低(P<0.01)。有效患者行走不稳、站立不稳、运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍、眼球运动障碍等临床症状得到改善。治疗后常见的不良反应有头晕(1例)，腰痛(2例)，头痛(1例)，发热(2例)，均在1-3 d内消失。在中位随访39个月(11-59个月)治疗过程中，无治疗相关的不良反应发生。有效患者疾病稳定时间在1-19个月，平均(5.95±4.84)个月。结果表明脐带间充质干细胞鞘内注射治疗是安全的，可在一定时间内一定程度上改善脊髓小脑性共济失调患者的临床症状，延缓疾病进展，多疗程治疗有助于多数患者神经功能的进一步改善。
关键词：干细胞脐带脐血干细胞脊髓小脑性共济失调脐带间充质干细胞鞘内注射863项目
分类号：R394.2(医学遗传学)
资助基金：首都发展基金(2007-2033)国家高技术研究发展计划（863计划）(2007AA022454)重大新药创制"科技重大专项(20092x09503-019)军队临床高新技术重大项目(2010gxjs049)
论文发表日期：2014-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 6666-6670 )
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