异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血
付春梅
张璞
王洋
李晓林
薛燕
付杰
张慈现
杨宇娟
段雅雅
冯凯
徐州市中心医院血液科,江苏省徐州市 221009
摘要：背景:重型再生障碍性贫血病情重、病死率高,需快速恢复造血功能,目前异基因造血干细胞移植为一线治疗方案,同胞全相合异基因造血干细胞移植为首选,单倍体相合造血干细胞移植作为替代治疗方案也取得了较好的效果.目的:探讨异基因造血干细胞移植(包括同胞全相合造血干细胞移植及单倍体相合造血干细胞移植)治疗重型再生障碍性贫血的临床疗效.方法:回顾性分析2015年4月至2021年7月于徐州市中心医院接受异基因造血干细胞移植治疗24例重型再生障碍性贫血患者的临床资料,其中接受同胞全相合造血干细胞移植8例,接受单倍体相合造血干细胞移植16例.24例重型再生障碍性贫血患者预处理方案为氟达拉滨、环磷酰胺、抗淋巴细胞球蛋白方案.同胞全相合造血干细胞移植采用环孢素联合短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病,单倍体相合造血干细胞移植在此基础上增加吗替麦考酚酯.结果 与结论:①24例重型再生障碍性贫血患者中有2例患者预处理期间死于严重感染,其余22例均达造血重建;中性粒细胞植入中位时间为12.5(10-18)d,血小板植入中位时间为14.5(10-26)d;②22例植入成功患者发生急性移植物抗宿主病8例(36％),Ⅲ/Ⅳ度急性移植物抗宿主病2例,慢性移植物抗宿主病累计发生4例(18％),Ⅲ/Ⅳ度慢性移植物抗宿主病1例;③18例患者存活,6例患者死亡,5年预计总生存率为74％;④结果表明,异基因造血干细胞移植为重型再生障碍性贫血的有效治疗手段,同胞全合供者作为首选,无同胞全相合供者时可选择单倍体相合供者作为替代.
关键词：重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植单倍体移植同胞全相合造血重建移植物抗宿主病预后
分类号：R457(治疗学)R394.2(医学遗传学)R551(血液及淋巴系疾病)
资助基金：吴阶平医学基金会临床科研专项资助基金项目(320.6755.15029)
论文发表日期：2023-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 15-20 )
英文信息