外周血干细胞移植治疗重型地中海贫血的相关并发症及死亡原因分析
黄楚雯1
江华1
李敏清2
1.广州市妇女儿童医疗中心,血液肿瘤科,广东省广州市 5106232.广州市妇女儿童医疗中心,医务部预防保健科,广东省广州市 510623
摘要：背景:异基因造血干细胞移植是目前治疗重型地中海贫血的主要方法,但影响移植预后的危险因素尚不明确.目的:分析重型地中海贫血患儿异基因造血干细胞移植后常见并发症分布及死亡原因,探讨预后影响因素,为提高患儿生存率提供参考.方法:选择2013年9月至2019年9月在广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科诊断为重型地中海贫血并同意接受异基因造血干细胞移植的257例患者,男172例,女85例,移植时中位年龄6岁,采用单因素比较存活患者组与死亡患者组接受移植时的基本资料及移植后并发症差异,总生存率采用Kaplan-Meier法分析,总生存率比较采用Log-rank检验.采用多因素Cox回归分析影响生存的因素.结果 与结论:中位随访时间为29个月,无一例失访.①单因素分析结果显示,存活患者和死亡患者在危险度分级方面存在统计学差异(P=0.033),危险度分级高的患者移植后死亡风险增多;多因素分析结果显示,危险度分级和重症肺炎是重型地中海贫血患者造血干细胞移植后影响总生存率的独立危险因素(P<0.05).②20例死亡患者中,重症肺炎伴呼吸衰竭13例,肠道Ⅳ度急性移植物抗宿主病2例,血小板低下致颅内出血1例,血小板低下伴急性肺出血1例,脓毒血症伴休克1例,重症肌无力1例.③17例死于移植后1年以内,3例患者因重症肺炎死于移植后1年以上.④移植后死亡患者闭塞性细支气管炎的发生率显著高于存活患者(P<0.0001).⑤结果表明,感染及重度移植物抗宿主病是目前影响重型地中海贫血患者造血干细胞移植治疗后生存率的主要原因.移植后并发闭塞性细支气管炎的患者死亡风险增高.
关键词：重型地中海贫血造血干细胞移植感染移植物抗宿主病生存率
分类号：R459.9(治疗学)R394.2(医学遗传学)R725.5(小儿内科学)
论文发表日期：2023-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：7( 42-48 )
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