DOI: 10.12307/2026.508
干细胞调控溶酶体功能治疗溶酶体贮积症
李怡文1
刘飞祥2
张运克3
1.河南中医药大学第一临床医学院,河南省郑州市 4500462.河南中医药大学第一附属医院脑病科,河南省郑州市 4500033.河南中医药大学第一临床医学院,河南省郑州市 450046;河南中医药大学第一附属医院脑病科,河南省郑州市 450003
摘要：背景:溶酶体贮积症是一组罕见的遗传代谢疾病,发病机制复杂,常导致细胞、组织及器官功能障碍,目前的治疗方法具有一定局限性.干细胞移植作为一种新兴的治疗方法,为溶酶体贮积症患者提供了新的选择.
目的:综述干细胞调控溶酶体治疗溶酶体贮积症的作用机制,探讨中医药治疗此类疾病的可行性,为干细胞及中医药治疗溶酶体贮积症提供新的思路.
方法:以"stem cells,lysosomal storage disease,lysosome"为英文检索词,以"干细胞,溶酶体贮积症,溶酶体"为中文检索词,检索中国知网、PubMed数据库2010-2024年的相关文献,最终纳入78篇文献进行综述分析.
结果与结论:①干细胞调控溶酶体治疗溶酶体贮积症,主要是通过调控干细胞分化与替代、改善细胞间通讯与微环境、基因编辑增强溶酶体酶表达3个方面发挥作用;②干细胞在部分溶酶体贮积症如尼曼匹克病、黏多糖贮积症、戈谢病及异染性脑白质营养不良的治疗中取得了明显效果;③干细胞移植的程序需要进一步优化,移植后的不良反应亟待解决,基因修饰干细胞的效率和安全性也需要进一步提高,未来还需要更多中医药治疗溶酶体贮积症的相关研究,揭示中医药治疗溶酶体贮积症的相关机制.
关键词：溶酶体贮积症溶酶体干细胞造血干细胞移植中医药中药复方研究进展
分类号：R459.9(治疗学)R318(医用一般科学)R589.3(内分泌腺疾病及代谢病)
论文发表日期：2026-01-08
在线出版日期：2025-12-12（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 145-152 )
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