做好准备迎接Duchenne型肌营养不良症基因治疗时代的到来
张成
中山大学附属第一医院神经科,广州,510080
摘要：近年来国外关于Duchenne型肌营养不良症基因治疗的临床试验取得了一定成果,疗效和安全性良好.我国Duchenne型肌营养不良症病例数较多,目前已纳入首批罕见病目录,可以预测基因治疗将很快进入我国.临床医师、患儿及其家属、政府相关部门、慈善基金会、媒体均应做好相应的准备,这将使我国Duchenne型肌营养不良症患儿获益.
关键词：肌营养不良症杜氏基因治疗综述
资助基金：国家自然科学基金(81471280)国家自然科学基金(81771359)国家自然科学基金(81601087)广东省广州市产学研专项项目(1561000153)
论文发表日期：2019-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：2( 297-298 )
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