Duchenne型肌营养不良症腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白基因治疗研究进展
郑卉1
张成2
1.南方医科大学南方医院神经内科,广州,5105152.中山大学附属第一医院神经科,广州,510080
摘要：Duchenne型肌营养不良症是人类最常见的单基因遗传病,替换突变基因是其基因治疗的热点.腺相关病毒因其无人类致病原性、免疫原性较低且能在非分化细胞中长期存在,目前已广泛应用于基因治疗的相关研究.本文拟从腺相关病毒介导的微小抗肌萎缩蛋白(AAV micro-dystrophin)基因的构建、动物实验和临床试验三方面综述采用AAV micro-dystrophin基因治疗Duchenne型肌营养不良症的研究进展.
关键词：肌营养不良杜氏基因治疗腺病毒科肌营养不良蛋白综述
资助基金：国家自然科学基金(81471280)国家自然科学基金(81771359)国家自然科学基金(81100938)国家自然科学基金(81601087)广东省自然科学基金(S2011040003104)广东省广州市产学研专项项目(1561000153)南方医科大学南方医院院长基金(2018B003)
论文发表日期：2019-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：9( 320-328 )
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