非病毒CRISPR-Cas9递送系统在疾病治疗中的应用
支灵通1
张子康1
闫锦源2
郭长江1
牛志远1
张璇1
1.新乡医学院,河南 新乡 4530032.昌都市科学技术局,西藏 昌都 854000
摘要：目的 分析、探讨CRISPR-Cas9体外和体内非病毒递送系统及其在疾病治疗中的应用.方法 选取非病毒CRISPR-Cas9递送系统为本次分析对象,对比分析非病毒载体相较于病毒载体的优缺点;探讨现有非病毒递送系统,主要包括:脂质纳米颗粒、聚合物纳米颗粒、金纳米粒子、细胞穿透肽、丙烷甜菜碱诱导转导离子、黑磷和外泌体等在疾病治疗中的应用.结果 通过对非病毒CRISPR-Cas9递送系统分析发现,基于非病毒载体介导的CRISPR RNP递送系统显示出了诸多优势,且具备低脱靶效应、低免疫原性以及较高安全性、递送效率、靶向性和稳定性等.结论 非病毒CRISPR-Cas9递送系统的持续优化将加速CRISPR-Cas9技术在遗传病、癌症等疾病治疗中的临床转化与应用.
关键词：CRISPR-Cas9基因编辑非病毒载体疾病治疗临床转化
资助基金：国家自然科学基金(NKG2DLs;NKG2D-CAR;82003261)河南省重点研发与推广专项(科技攻关)项目(232102311042)河南省自然科学基金项目(222300420513)河南省自然科学基金项目(NKG2D;232300420060)河南省高等学校重点科研项目(22A310021)
论文发表日期：2023-04-28
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：9( 59-67 )