脐血外周血造血干细胞移植治疗遗传性溶血性贫血的疗效比较
方建培
黄绍良
陈纯
周敦华
黎阳
黄科
吴燕峰
包蓉
1.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101202.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101203.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101204.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101205.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101206.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101207.中山大学附属第二医院儿科,广州,5101208.中山大学附属第二医院儿科,广州,510120
摘要：目的比较亲属异基因脐血造血干细胞移植(UCBT)与亲属异基因外周血造血干细胞移植(PBSCT)治疗遗传性溶血性贫血(溶贫)的临床疗效.方法 16例遗传性溶贫(重型β地中海贫血14例,先天性特发性溶血性贫血2例)中9例行UCBT,7例行PBSCT.预处理方案以白消安14～20mg/kg、环磷酰胺160～200mg/kg和抗胸腺细胞球蛋白90mg/kg为基础,8例加马法兰90mg/m2,2例加噻替哌6mg/kg,4例加噻替哌和氟达拉宾150mg/m2.结果 UCBT组植入7例(7/9),其中2例于移植术后60d(+60d)内排斥、回复地中海贫血(地贫)状态,1例发生急性肾衰竭死亡;4例出现急性移植物抗宿主病(aGVHD),1例出现慢性移植物抗宿主病(cGVHD);中位随访时间49个月(38～64个月).PBSCT组植入6例(6/7),无继发排斥,1例发生肝衰竭死亡,1例于+3d死于败血症;5例出现aGVHD,其中3例延续为cGVHD;中位随访时间39个月(25～49个月).结论 UCBT、PBSCT治疗遗传性溶贫具有不同的特点.PBSCT治疗具有植入率高,GVHD发生率也高的特点.UCBT具有GVHD程度较轻,提示人类白细胞抗原配型不全相合也可开展移植,但应改善低植入率的问题.
关键词：贫血溶血性遗传性造血干细胞移植
分类号：R72(儿科学)
资助基金：美国中华医学会资助项目(96630)
论文发表日期：2003-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 719-722 )
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