血友病的基因治疗研究进展
文飞球
暨南大学医学院附属二院,深圳市人民医院儿科
摘要： 血友病是一种X染色体连锁遗传病,由于编码凝血因子的基因先天性异常而导致的机体出血性紊乱.目前临床上主要采用蛋白替代疗法治疗血友病,即给患者反复输注从血浆中纯化的凝血因子Ⅷ或IX因子浓缩制品,也有采用基因重组凝血因子Ⅷ或IX因子制品.替代疗法虽然取得了较好的疗效,但患者不仅要承受沉重的经济负担,而且还面临血液制品无法完全杜绝艾滋病、乙肝等病毒污染的威胁,约20%的严重血友病A或3%血友病B患者由于反复输注凝血因子制品而产生抑制性抗体,这也是一个棘手的问题.且不能达到治愈的目的.由于凝血因子的表达水平决定血友病的严重程度,因此通过基因治疗让患者持续合成凝血因子成为可能的治愈手段.
机标关键词：血友病基因重组凝血因子Ⅷ血液制品替代疗法患者先天性异常治愈
分类号：R72(儿科学)
论文发表日期：2005-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 5-8 )
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