DOI: 10.7504/ek2014070618
进行性肌营养不良基因治疗研究进展与展望
李晶
四川大学华西第二医院儿科,四川成都610041
摘要：1 概述
进行性肌营养不良(progressive muscular dystrophy,PMD)指的是一组异质性肌肉退化的遗传性疾病.横纹肌组织占体重的35％,目前发现有80多个与横纹肌相关的单基因遗传病.在欧洲,被肌营养不良(包括严重甚至致命的遗传性肌肉萎缩疾病)困扰着的人群超过200万例.该病可累及骨骼肌和心肌,从而导致进行性加重的肢体运动障碍及呼吸衰竭、心脏功能障碍.
关键词：进行性肌营养不良基因治疗腺相关病毒反义治疗基因置换
分类号：R72(儿科学)
论文发表日期：2014-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
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