范可尼贫血患儿临床特征治疗选择与临床转归分析
常丽贤
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张丽
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刘超
刘芳
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陈玉梅
袁卫平
竺晓凡
1.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000202.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000203.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000204.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000205.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000206.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000207.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000208.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,3000209.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002010.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002011.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002012.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002013.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002014.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002015.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002016.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,30002017.中国医学科学院血液病医院血液学研究所,天津,300020
摘要：目的 分析范可尼贫血(Fanconi anemia,FA)患儿的临床特征及对不同药物的治疗反应,探讨不同药物治疗的临床转归差别.方法 2003年10月至2014年12月就诊于中国医学科学院血液病医院血液学研究所,明确诊断为FA的患儿43例.利用Fisher确切概率法对各治疗方法进行统计学分析,探讨不同治疗方法间是否存在差别.结果 43例患儿发病中位年龄5岁(50 d至14岁);其中,男23例(53.5％),女20例(46.5％),男女比例为1.15∶1.畸形30例(69.8％),其中手部畸形发生率最高(34.3％).无家族史患儿27例(62.8％).以贫血、血小板减少为首发症状者最常见.分析随访时间≥6个月患儿的疗效,结果显示,雄激素+/一糖皮质激素/兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)+环孢菌素A组与雄激素组、雄激素+糖皮质激素组间疗效差异有统计学意义(P＜0.05).结论 FA患儿中并非均有畸形或家族史.FA患儿经环孢菌素A治疗后临床预后差、疾病易进展.
关键词：范可尼贫血临床表现治疗临床转归
分类号：R72(儿科学)
资助基金：国家自然科学基金(81500156)国家自然科学基金(81170470)国家重点研发计划(2016YFC0901503)
论文发表日期：2017-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 349-352 )
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