脊髓性肌萎缩症的治疗研究进展
张渤晗
徐向平
哈尔滨医科大学附属第一医院儿科,黑龙江 哈尔滨 150000
摘要：脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种以进行性肌无力和肌萎缩为特征性临床表现的常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病,严重影响婴幼儿生命健康.近年来部分相关药物已成功获批上市,SMA治疗的研究取得革命性的进展,该文从SMA的获批疗法到潜在的未来治疗靶点进行综述,并提出相关见解.
关键词：脊髓性肌萎缩症运动神经元存活蛋白疾病修饰治疗靶向治疗基因治疗
分类号：R72(儿科学)
论文发表日期：2023-10-06
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：10( 785-794 )
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