阵发性睡眠性血红蛋白尿症抗补体治疗现状
付蓉
天津医科大学总医院血液内科,天津300052
摘要：阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种获得性造血干细胞克隆性疾病,其病变细胞X染色体PIG-A基因突变与PNH细胞克隆增殖及疾病进展密切相关.伴随着PNH发病机制研究的不断深入,其诊断和治疗模式也取得了重要进展,尤其是靶向模式的出现为PNH的治疗提供了新的策略,依库珠单抗的问世使PNH的治疗进入补体通路抑制时代,由于其存在原发耐药、血管外溶血、停药后病情易反复等不足,使针对补体通路活化的新药研发成为热点.文章主要围绕PNH的抗补体治疗现状作一阐述.
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿补体靶向治疗
分类号：R556.64(血液及淋巴系疾病)
资助基金：国家自然科学基金(81770110)
论文发表日期：2020-09-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 722-727 )
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