异基因造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的现状及进展
吴佳颖
肖毅
华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科,湖北武汉430030
摘要：阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是由位于X染色体上(Xp22.1)的PIG-A基因获得性体细胞突变所致的一种罕见造血干细胞克隆性疾病,PIG-A基因突变致使血细胞膜上的糖基磷脂酰肌醇(GPI)合成障碍,造成以CD55和CD59为主的GPI锚连膜蛋白部分或全部缺失,细胞灭活补体的能力减弱,从而引起一系列的临床症状,主要包括血管内溶血、血栓栓塞倾向以及骨髓衰竭[1-2].
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症异基因造血干细胞移植
分类号：R457.7(治疗学)
资助基金：国家自然科学基金(82070213)国家自然科学基金(81873444)湖北省科技厅重点研发计划(2020BCB021)国家自然科学基金(WJ2019M126)
论文发表日期：2021-07-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 643-645,648 )