糖皮质激素维持治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效研究
杨慧1
徐丹2
徐金格3
宫跃敏1
李悦1
吴雨洁1
乔纯1
张闰1
何广胜1
李建勇1
1.南京医科大学附属第一医院江苏省人民医院血液科,江苏南京2120092.阜宁县人民医院血液科,江苏 盐城2244003.徐州医科大学第二附属医院血液科,江苏 徐州221006
摘要：目的 评估糖皮质激素在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)维持治疗中的作用.方法 纳入2020年9月至2022年4月在江苏省人民医院等3家医院诊治的26例疾病高活动状态的PNH患者,自身对照分析予以泼尼松1.0 mg/(kg·d)治疗前后贫血、溶血、血栓形成状态、慢性肾损伤指标变化.结果 治疗后1、3、6个月无患者达到溶血控制[乳酸脱氢酶(LDH)＜1.5×正常上限(ULN)],血清乳酸脱氢酶[(5.47±2.55)×ULN、(5.00±3.06)×ULN、(4.84±2.24)× ULN、(5.21±2.44)×ULN,P=0.436]、间接胆红素水平[(21.95±14.30)μmol/L、(21.42±10.54)μmol/L、(21.82±15.80)μmol/L、(23.95±17.30)μmol/L,P=0.881]、外周血网织红细胞比例[(7.28±4.47)％、(6.23±4.08)％、(6.62±3.92)％、(7.11± 4.73)％,P=0.457]、D-二聚体水平[(1.07±2.02)mg/L、(0.61±0.93)mg/L、(0.59±0.85)mg/L,(0.45±0.40)mg/L,P=0.263]治疗前与治疗后1、3、6个月比较未见改善.与治疗前相比,治疗后1个月血红蛋白得到提高[(69.12±14.83)g/L 比(77.50±18.11)g/L,P＜0.05],而 3、6 个月未见差异[(69.12±14.83)g/L 比(74.15±18.23)g/L,P=0.15;(69.12±14.83)g/L 比(75.54±19.91)g/L,P=0.09].治疗前后肾小球滤过率无差别[(114.15±42.98)mL/(min·1.73 m2)、(117.79± 37.69)mL/(min·1.73 m2)、(120.85±44.05)mL/(min·1.73 m2)、(110.30±36.58)mL/(min·1.73 m2)](P=0.42,P=0.43,P=0.41).结论 泼尼松在维持治疗PNH过程中不能控制溶血,不能改善贫血、血栓情况及肾功能,不建议使用糖皮质激素维持治疗PNH.
关键词：糖皮质激素阵发性睡眠性血红蛋白尿症疾病高活动状态溶血贫血血栓肾功能
分类号：R552(血液及淋巴系疾病)
资助基金：江苏省科教能力提升工程(ZDXK202209)徐州市科技计划项目(KC21244)徐州市卫生健康委员会青年医学创新项目(XWKYHT20200028)
论文发表日期：2023-07-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：7( 560-566 )
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