血小板生成素受体激动剂联合环孢素A治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血研究
陈小玉1
杨慧1
张婷2
宫跃敏1
张雅文1
贾晋松3
孙京男4
何广胜1
1.南京医科大学第一附属医院江苏省人民医院血液科,江苏南京 2100292.南京医科大学附属江宁医院血液内科,江苏南京 2111033.北京大学人民医院血液科,北京 1000444.吉林大学第一医院血液肿瘤中心,吉林长春 130021
摘要：目的 评价血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)联合环孢素A(CsA)治疗输血依赖型非重型再生障碍性贫血(TD-NSAA)的疗效及安全性.方法 前瞻性分析2018年6月至2024年1月登记在中国东部贫血协作组(CECGA)数据库的62例TD-NSAA患者,接受海曲泊帕(23例)、艾曲泊帕(22例)或阿伐曲泊帕(17例),联合CsA治疗,对照历史CsA单药治疗队列(71例),评估TPO-RAs的疗效及安全性.结果 TPO-RAs+CsA队列和CsA单药队列治疗3、6和12个月的总体反应率(ORR)为51.6％比18.3％、76.7％比28.6％和82.7％比52.3％(均P＜0.001),完全缓解率(CRR)为 3.2％比 1.4％(P=0.598)、7.4％比 1.4％(P=0.052)和20.1％比7.0％(P=0.017),2年累积重型再生障碍性贫血(SAA)进展率分别为5.7％和36.4％(P=0.009),2年累积无事件生存(EFS)率分别为52.1％和40.4％(P=0.006).高网织红细胞绝对值(ARC)和TPO-RAs治疗与SAA进展负相关(P=0.041,P=0.008).3种TPO-RAs治疗后3、6和12个月ORR和CRR差异无统计学意义(P＞0.05).海曲泊帕组和艾曲泊帕组各有2例复发.海曲泊帕组和阿伐曲泊帕组各有1例死于严重感染.结论 以TPO-RAs(海曲泊帕、艾曲泊帕或阿伐曲泊帕)联合CsA治疗TD-NSAA患者耐受良好,疗效优于单用CsA,能改善TD-NSAA预后,各TPO-RAs之间疗效未见明显差异.
关键词：输血依赖型非重型再生障碍性贫血血小板生成素受体激动剂海曲泊帕艾曲泊帕阿伐曲泊帕
分类号：R556(血液及淋巴系疾病)
资助基金：国家自然科学基金(81900109)江苏省自然科学基金青年项目(BK20230734)南京市江宁区科技惠民计划项目(2023081S)
论文发表日期：2025-01-31
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 48-53 )
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