阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗目标与药物选择
施均
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所),天津 300020
摘要：阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见的血液系统非恶性克隆性疾病,其临床表现主要为溶血、骨髓衰竭和血栓形成.在补体抑制剂前时代,治疗手段主要为支持性治疗或异基因造血干细胞移植.2007年补体C5抑制剂问世,显著降低血栓风险并延长患者生存;而后近端补体抑制剂通过上游阻断旁路途径,解决C5抑制剂遗留血管外溶血问题;口服制剂的研发,更以用药便捷性推动慢病模式;基因疗法则正在试图从分子层面根治疾病.PNH的治疗路径正在经历不断的迭代与突破,向"功能治愈性疾病"的目标迈进.
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症治疗药物
分类号：R551(血液及淋巴系疾病)
论文发表日期：2025-07-01
在线出版日期：2025-09-04（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 548-553 )
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