阵发性睡眠性血红蛋白尿症补体抑制剂疗效评估与随访
韩冰
中国医学科学院北京协和医院血液科,北京 100032
摘要：近年来,补体抑制剂的出现和临床应用,显著提升了阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的生存和生活质量,PNH的治疗目标从控制溶血升级为脱离输血和血红蛋白正常化.由于PNH疾病的异质性、克隆演变的存在,即使补体抑制剂初始治疗有效,仍可能出现突破性溶血、血管外溶血、血栓事件和疾病演变等问题.由于PNH克隆一般不会消失,患者需要接受长期甚至终身的补体抑制剂治疗,疾病管理应遵从慢性病管理的模式.需要整合实验室数据、临床评估、患者报告,进行合理的疗效评估和规范化的随访,以实现长期的疾病控制,提高患者的生活质量.
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效评估随访
分类号：R551(血液及淋巴系疾病)
资助基金：中国医学科学院临床与转化医学研究专项(2023-12M-C&T-B-013)国家自然科学基金(82370121)北京自然科学基金(7232109)中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-C-026)中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-D-002)中央高水平医院临床科研业务费(2022-PUMCH-B-046)
论文发表日期：2025-07-01
在线出版日期：2025-09-04（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 554-558 )
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