依库珠单抗治疗高疾病活动状态阵发性睡眠性血红蛋白尿症后持续贫血原因分析
张婷1
袁颖莹1
秦程涛2
马永超2
宫跃敏2
张雅文2
方宝枝3
吕明恩3
徐金格4
施小凤5
何广胜2
师锦宁1
1.南京医科大学附属江宁医院血液科,江苏南京 2111032.南京医科大学第一附属医院江苏省人民医院血液科,江苏南京 2100293.南京医科大学附属苏州医院血液科,江苏苏州 2150024.徐州医科大学第二附属医院血液科,江苏徐州 2210065.南京医科大学第二附属医院血液科,江苏南京 210011
摘要：目的 分析依库珠单抗治疗高疾病活动状态阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)患者持续贫血原因.方法 前瞻性登记在中国贫血东部协作组(Chinese Eastern Collaboration Group of Anemia,CECGA)数据库各医院,2023年12月至2024年12月接受依库珠单抗治疗至少6个月的33例高疾病活动状态PNH患者,分析患者持续贫血的状况及原因.结果 33例患者中,9例患者血红蛋白(Hb)＞100g/L(其中1例＞120g/L),24 例患者 Hb＜100 g/L;各有 2例(2/9,22％)、16 例(16/24,67％)合并再生障碍性贫血(22％比 67％,P=0.029).发现直接抗人球蛋白试验抗C3d阳性患者13例(13/33,39％),中位阳性时间为12(2～32)周,中位抗C3d滴度为64(16～256),7例患者C3d滴度1:64及以上.依库珠治疗后6个月,监测发现PNH克隆Ⅱ+Ⅲ型红细胞低于中性粒细胞克隆中位值17.7％(1.8％～99.7％),Ⅱ+Ⅲ型红细胞低于中性粒细胞克隆10％以上20例,5％～9％共5例,Hb高于100 g/L 各有 8 例(8/20,40％)、5 例(5/5,100％)(40％比 100％,P=0.024),其中乳酸脱氢酶(LDH)增高患者 12 例,LDH正常13例.LDH增高患者12例均为PNH克隆Ⅱ+Ⅲ型红细胞比例低于中性粒细胞克隆10％以上,LDH增高患者中Hb高于 100g/L有3例(3/12,25％),LDH正常患者中 Hb高于 100g/L有 10例(10/13,77％)(25％比77％,P=0.013).3例患者发生突破性溶血,均因未及时使用依库珠单抗间隔32(15～91)d发生突破性溶血.结论 依库珠单抗治疗高疾病活动状态PNH后持续贫血与合并再生障碍性贫血、血管外溶血、残留血管内溶血及突破性溶血密切相关.
关键词：阵发性睡眠性血红蛋白尿症高疾病活动状态依库珠单抗持续贫血病因
分类号：R556.6+4(血液及淋巴系疾病)
资助基金：国家自然科学基金(81900109)国家自然科学基金(82400138)江苏省自然科学基金(BK20230734)南京医科大学附属江宁医院免疫细胞转化研究中心开放课题(JNYYZXKY202214)南京市江宁区科技惠民计划项目(2023081S)南京医科大学附属江宁医院青年创新科研基金临床研究项目(JNYYZXKY202414)
论文发表日期：2025-07-01
在线出版日期：2025-09-04（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 593-599,605 )
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