我国苯丙酮尿症患者健康相关生命质量与疾病经济负担研究
丁昊1
郑佳音2
张璐宁1
孙铭磷1
翟铁民3
李林康1
1.中国罕见病联盟 北京 1000202.中国罕见病联盟 北京 100020;清华大学万科公共卫生与健康学院 北京 1000803.国家卫生健康委卫生发展研究中心 北京 100044
摘要：目的:探究我国苯丙酮尿症患者的生命质量及经济负担,为完善患者管理及支持策略提供依据.方法:通过横断面调查方式开展问卷调查,采用德尔菲法形成标准化问卷.结果:共收集263份有效问卷,患者平均年龄为7.6岁;低龄患者生命质量优于高龄患者;人均总医疗费用达238 461.9元,远超2024年全国居民人均可支配收入.结论:苯丙酮尿症患者承受着生命质量下降和经济负担沉重的双重挑战.
关键词：苯丙酮尿症生命质量疾病负担
分类号：R1-9(预防医学、卫生学)R195.4(卫生事业管理（保健组织与事业）)
资助基金：国家重点研发计划(2022YFC2703100)国家自然科学基金(72374052)
论文发表日期：2025-11-05
在线出版日期：2025-12-09（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 86-90 )
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