肥厚型心肌病基因治疗策略的研究进展
马越1
刘放1
刘晓丽1
潘丽丽2
周玉杰1
1.100029北京市,首都医科大学附属北京安贞医院心内科,北京市心肺血管疾病研究所,冠心病精准治疗北京市重点实验室,首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心2.100029北京市,首都医科大学附属北京安贞医院风湿免疫科,北京市心肺血管疾病研究所,冠心病精准治疗北京市重点实验室,首都医科大学冠心病临床诊疗与研究中心
摘要：肥厚型心肌病(hypertrophic cardiomyopathy,HCM)是染色体异常相关的心脏疾病,是青少年和运动员心源性猝死的最常见病因,也是心力衰竭及卒中的常见原因.目前已发现近40种致病基因与HCM的发生发展有关,针对HCM的基因治疗策略在细胞水平及动物模型中已得到初步研究成果,常见的基因治疗策略包括基因组编辑、外显子跳跃、等位基因特异性沉默、RNA反式剪接和基因替代等.本文就HCM致病基因及基因治疗策略的最新研究进展进行综述.
关键词：肥厚型心肌病基因治疗
分类号：R542.2(心脏、血管（循环系）疾病)
资助基金：国家重点研发计划(2017YFC0908800)北京市医院管理局登峰计划(DFL20150601)北京市医院管理局使命计划(SML20180601)北京市医院管理局临床医学发展专项(扬帆计划)(ZYLX201303)北京市医院管理局临床医学发展专项(扬帆计划)(XMLX201601)
论文发表日期：2019-01-01
在线出版日期：2025-08-15（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 97-100,107 )
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