罕用药的研究与开发
陶勇
邵元福
张纯
郭澄
雷岚
1.第二军医大学长征医院药学部,上海,2000032.第二军医大学长征医院药学部,上海,2000033.第二军医大学长征医院药学部,上海,2000034.第二军医大学长征医院药学部,上海,2000035.第二军医大学长征医院药学部,上海,200003
摘要： 罕见病(Rare Disease)一般指受累人数占总人口的比例在0.65‰～1‰以下的疾病或病变,由于诊断困难,治疗上无选择余地,有时还可能由于遗传和预后涉及的伦理问题等原因,一直是医学界面对的难题.在WHO公布的将近5 000种罕见病中,由于尚未开发出适用的药品,估计大多数仍未得到有效治疗[1].从20世纪80年代以来,用于罕见病的罕用药(Orphan Drug)的开发问题日益引起社会关注,美国、日本、澳大利亚和欧盟等一些发达国家和地区相继实施了特殊政策以促进本国或本地区罕用药的开发[2].
关键词：罕见病罕用药管理制度研究与开发
分类号：R915(药物基础科学)
论文发表日期：2002-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 106-109 )