siRNA作为基因治疗药物的研究难题
付洁
宋海峰
钱小红
1.军事医学科学院放射与辐射医学研究所,药物代谢与药物动力学实验室,北京,1008502.军事医学科学院放射与辐射医学研究所,药物代谢与药物动力学实验室,北京,1008503.军事医学科学院放射与辐射医学研究所,药物代谢与药物动力学实验室,北京,100850
摘要：RNA干扰(RNAi)现象的发现与研究,为基因治疗带来新的契机,虽然小干扰RNA(siRNA)较单链反义寡核苷酸显示了更好的稳定性与基因沉默效果,但却同样面临基因治疗药物存在的共同问题,如体内的靶向性与有效性、完善的定量分析方法等等.因此,siRNA作为治疗药物还有诸多困难需要克服.目前的研究主要集中在:修饰方式与递送系统研究,以提高siRNA体内的稳定性与靶向性;siRNA定量分析方法学研究,以考察其体内药动学行为并进一步阐明其体内作用机制.
关键词：RNA干扰小干扰RNA基因治疗药动学定量
分类号：R459.9(治疗学)R915.2(药物基础科学)
论文发表日期：2007-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 506-510 )
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