治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型新药elosulfasealfa
何心
许静
徐进
1.南京医科大学附属南京儿童医院,南京,2100082.南京医科大学附属南京儿童医院,南京,2100083.南京医科大学附属南京儿童医院,南京,210008
摘要：elosulfasealfa(商品名:Vimizim)是2014年2月由美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准上市的首个治疗儿童黏多糖贮积症ⅣA型(mucopolysaccharidosis ⅣA,MPS ⅣA)的药物,作为内源性N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶的补充,它能显著改善患者的肌肉强度、关节功能和心肺功能等,提高患者6 min内行走距离,改善患者的生存质量.现对其作用机制、药效学、药动学、临床研究及安全性等作一综述.
关键词：elosulfasealfaVimizim黏多糖贮积症ⅣA型N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶
分类号：R979.9(药品)
论文发表日期：2015-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
英文信息