治疗Duchenne型肌营养不良新药eteplirsen
姚洁
上海交通大学医学院附属仁济医院药学部,上海,200127
摘要：Eteplirsen是一种靶向51号外显子的磷酰吗啉寡核苷酸,通过诱导dystrophin基因51号外显子跳读,使其mRNA阅读框不被破坏,从而促进DMD患者dystrophin蛋白的生成,使致死型DMD转变为临床表型较轻的BMD.动物试验及临床研究显示,Eteplirsen具有良好的安全性和耐受性.2016年9月,美国FDA批准其上市.本文将对其药理作用、药动学、临床研究、安全性等进行综述.
关键词：Duchenne型肌营养不良罕见病外显子跳读治疗磷酰吗啉寡核苷酸dystrophin蛋白eteplirsen
分类号：R977(药品)
论文发表日期：2017-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 2652-2655 )
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