治疗用单链寡核苷酸药物的非临床研究评价概述
余珊珊
胡晓敏
王海学
王旸
王庆利
1.国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京,1000382.国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京,1000383.国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京,1000384.国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京,1000385.国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京,100038
摘要：单链寡核苷酸(single-stranded oligonucleotide,SSO)是一种人工合成寡核苷酸,可按碱基互补配对原则主要通过与靶RNA杂交,诱导断裂、调节剪切、抑制翻译等作用抑制靶RNA功能.未经修饰的SSO易被核酸酶降解,经化学修饰的SSO(如经锁核酸修饰后的SSO)其稳定性、杂交亲和力及酶切效率大大提高,成药性显著增强.目前,已有4个治疗用SSO药物在美国或欧洲上市,更多的候选药物处于研发阶段.本文从监管、非临床特点、非临床安全性试验一般原则等方面阐述治疗用SSO药物的非临床研究评价要点.
关键词：治疗用单链寡核苷酸药物锁核酸非临床研究评价
分类号：R96(药理学)R99(毒物学（毒理学）)
论文发表日期：2018-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 1122-1129 )
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