反义寡核苷酸药动学研究进展
付洁1
王海学2
宋海峰3
1.中国人民解放军军事科学院军事医学研究院生命组学研究所,蛋白质药物国家工程研究中心,北京102206;军科正源(北京)药物研究有限责任公司,北京1022062.国家药品监督管理局药品审评中心药理毒理学部,北京,1000223.中国人民解放军军事科学院军事医学研究院生命组学研究所,蛋白质药物国家工程研究中心,北京102206
摘要：世纪之交的十余年,反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,AS-ONs)作为治疗性药物,因受限于稳定性、药物递送、作用机制等核心技术问题,经历了发展低谷期.2016年一年间,先后有2个AS-ONs药物获批上市,标志着此类药物在关键技术上取得了突破性进展,重新回到生物技术药物研发的主舞台.大批新一代针对感染、恶性肿瘤、杜氏肌营养不良等适应证的AS-ONs进入临床试验,再次显示了其在基因治疗领域令人期待的广阔前景.本文就AS-ONs药物的发展代次更迭进行了扼要梳理,并对新代次AS-ONs药物的定量分析与药动学研究进展予以综述.
关键词：基因治疗反义寡核苷酸药动学
分类号：R969.1(药理学)
资助基金：重大新药创制"科技重大专项(2015ZX09501007)生物大分子药物非临床评价关键技术研究(2015ZX09501008)生物类似药技术评价相关支撑体系的研究(Biosimilars)
论文发表日期：2018-01-01
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：10( 2534-2543 )
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