治疗杜兴肌肉萎缩症的新药及其开发
卜鑫珏
奚鑫
刘松青
杜倩
1.重庆医科大学附属第三医院(捷尔医院),重庆4011202.重庆医科大学附属第三医院(捷尔医院),重庆4011203.重庆医科大学附属第三医院(捷尔医院),重庆4011204.重庆医科大学附属第三医院(捷尔医院),重庆401120
摘要：杜兴肌肉萎缩症(DMD)是由抗肌萎缩(dystrophin)蛋白基因发生突变导致的一种进行性、致死性的疾病,患者多为男性,治疗过程涉及多学科、多专业.目前糖皮质激素治疗是应用最广泛的治疗方法,但该方法并不能恢复肌肉中dystrophin蛋白表达,因此治疗效果有限.近年来,随着治疗技术的发展,基因治疗取得了丰硕的成果,是该病目前唯一有效的根治方法,并且已有新药上市.本文对糖皮质类激素治疗和基因治疗的研究进展等加以阐述.
关键词：抗肌萎缩蛋白基因治疗杜兴肌肉萎缩症地氟可特
分类号：R977(药品)R746.2(神经病学与精神病学)
论文发表日期：2020-01-31
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 165-169 )
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