siRNA药物研究进展
王菲菲1
符合2
任进3
邢国振2
1.南京中医药大学,南京2100232.安领生物医药(苏州)有限公司,苏州2150003.中国科学院上海药物研究所,上海201203
摘要：小干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)药物作为小核酸药物研发的热点,凭借基因沉默效率高、不良反应可控、合成方便等优点,得到了广泛应用.siRNA裸序列不稳定,在体内递送困难,不易到达靶点发挥作用,成为早期siRNA药物研发的阻力.近年来,siRNA的稳定性修饰以及高效递送系统的开发,大大加快了siRNA药物的研发进展,但其体内靶向递送问题仍需予以解决和克服.本综述探讨了siRNA药物在体内应用的局限性,重点介绍了siRNA药物的化学修饰策略以及递送系统的研发进展,为siRNA药物研究人员提供参考.
关键词：小核酸药物siRNARNA干扰脱靶效应修饰策略递送系统
分类号：R979.9(药品)
资助基金：国家重大新药创制科技重大专项(2018ZX09201017)
论文发表日期：2022-03-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 427-434 )
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