临床试验亚组分析结果可靠性评价及监管决策影响
黄慧瑶1
孟鑫雨2
祝琦3
王书航1
吴大维1
唐玉1
李宁1
1.国家癌症中心/国家肿瘤临床医学研究中心/中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院药物临床试验研究中心,北京1000212.墨尔本大学药学、口腔学、健康科学系,墨尔本30103.国家癌症中心/国家肿瘤临床医学研究中心/中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院药物临床试验研究中心,北京100021;中国药科大学基础医学与临床药学系,南京211198
摘要：精准医学是全球医学科技发展的前沿方向,根据内外因素将患者分成不同亚组开展针对性的亚组分析,以评价不同特征人群处理效应差异,在临床研究中越来越常见.根据不同目的,亚组分析可以分为确证性亚组分析、支持性亚组分析和探索性亚组分析3种类型.亚组分析结果已成为监管部门决策适应证能否批准及批准范围的重要依据,也是申办方制定临床开发策略的参考依据.本研究将结合肿瘤免疫抑制剂2个确证性研究案例,系统比较临床试验3种亚组分析类型的特点和要求、亚组分析结果可靠性评价体系及其对监管适应证批准范围的决策影响,最后给出确证性亚组、随机化分层亚组设置等建议.研究结果可为研究者、申办方等利益相关者提供临床试验亚组设计、结果解读方面的重要参考.
关键词：临床试验异质性亚组分析可靠性评价精准医学
分类号：R95(药事管理)
资助基金：临床试验机构评价体系构建与应用研究项目(2021-I2M-1-045)
论文发表日期：2022-04-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 778-783 )
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