基因治疗产品质量控制策略及面临挑战
于雷
史新昌
秦玺
王光裕
李响
周勇
中国食品药品检定研究院,卫生部生物技术产品检定方法及其标准化重点实验室,北京100050
摘要：近年来基因疗法进入快速发展阶段,越来越多的产品进入临床研究阶段或获批上市,适应证涉及遗传病、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病等.体内基因治疗产品是指在体内通过对人体细胞的遗传物质进行修饰、表达外源基因、操纵细胞基因表达或调控细胞生物学特性等方式达到治疗疾病目的的药品,其结构、功能及生产工艺较传统蛋白类药物更加复杂,潜在的安全性风险更高,如病毒安全性和遗传毒性.因此,质量控制工作面临更多挑战.本文基于体内基因治疗产品的研发、生产和质量控制现状以及相关法规、技术指南,探讨了基于"质量源于设计"理念的质量控制策略以及目前生产和质量控制面临的挑战和解决方案,为相关产品的质量控制提供参考.
关键词：体内基因治疗质量源于设计质量风险评估生产工艺质量控制
分类号：R927(药典、药方集（处方集）、药物鉴定)
论文发表日期：2022-11-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：11( 2090-2100 )
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