《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读
卢加琪
李倩
何伍
国家药品监督管理局药品审评中心,北京100022
摘要：近年来,大量细胞治疗产品申报临床试验,截至2022年10月,我国已有2个细胞治疗产品批准上市,为严重疾病治疗提供了有效的手段.基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、仙台病毒等病毒载体系统,以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒载体类系统,目前已应用于多种细胞产品的基因修饰或编辑.为规范基因修饰系统的药学研究和评价,国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》.本文结合该指南的起草思路,对指南进行解读,以方便读者更好地理解指南内容.
关键词：基因修饰系统细胞治疗产品技术指南药学研究
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2023-01-31
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 118-122 )
英文信息