N-乙酰半乳糖胺及其衍生物作为小干扰核糖核酸和反义寡核苷酸递送载体的研究进展
李大伟1
毛楷凡2
杨雪华2
薛松2
刘正平2
1.山东省药学科学院,济南 250101;国家药品监督管理局药物制剂技术研究与评价重点实验室,济南 250101;山东省皮肤与黏膜给药工程技术研究中心,济南 2501012.山东省药学科学院,济南 250101;山东省皮肤与黏膜给药工程技术研究中心,济南 250101
摘要：近年来,使用N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)缀合物靶向去唾液酸糖蛋白受体来递送寡核苷酸至肝细胞已成为治疗性寡核苷酸领域的突破方法.与传统的寡核苷酸递送方法相比,GalNAc偶联技术是一种更简单的肝脏递送方法,表现出肝靶向特异性、高效性、安全性以及可规模化制备等优势,具有深入开发的研究价值和临床应用的广阔前景.利用GalNAc偶联技术开发的givosiran已被美国FDA批准用于治疗急性肝卟啉症,此外还有7 种缀合物处于注册审评或Ⅲ期临床试验中,另外至少还有21 种GalNAc核酸缀合物处于临床开发的早期阶段.但国内GalNAc偶联技术相关研究基础比较薄弱,也无相关产品上市,属于"卡脖子"技术,因此本综述重点介绍了GalNAc及其衍生物作为小干扰核糖核酸(siRNA)和反义寡核苷酸(ASO)这2种寡核苷酸递送载体的研究进展,以期为国内GalNAc缀合物的开发提供参考.
关键词：N-乙酰半乳糖胺小干扰核糖核酸反义寡核苷酸临床前研究临床研究上市情况
分类号：R966(药理学)
资助基金：山东省重点研发计划(重大科技创新工程)资助项目(2021CXGC010515)
论文发表日期：2023-07-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：9( 1336-1344 )
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