asfotase alfa用于罕见病低碱性磷酸酶血症的文献综述
刘清扬1
后子靖2
葛育3
王少红1
刘鑫1
张波1
唐彦1
1.中国医学科学院北京协和医院,北京 1007302.中国医学科学院北京协和医院,北京 100730;北京中医药大学东直门医院,北京 1007003.北京中医药大学东直门医院,北京 100700
摘要：低碱性磷酸酶血症(hypophosphatasia,HPP)是一种罕见的以骨骼和(或)牙齿矿化障碍,伴有血清碱性磷酸酶活性降低为特征的遗传性内分泌系统疾病.asfotase alfa(AA)作为重组骨靶向人非特异性碱性磷酸酶获得美国FDA孤儿药认证,并于2015 年上市用于HPP的治疗.本文就AA的作用机制、药动学特点、有效性、安全性及用法用量进行综述,为该药物用于HPP患者提供参考和证据支持.
关键词：低碱性磷酸酶血症罕见病孤儿药asfotase alfa
分类号：R977.3(药品)
资助基金：中央高水平医院临床科研业务费资助项目(2022-PUMCH-B-059)
论文发表日期：2023-12-31
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：5( 2526-2530 )
英文信息