2015-2020年美国加速审批与欧洲附条件批准的上市前有效性科学证据特点
张晓方1
白雪2
孙婉2
王凤至2
陈思宇3
武阳丰1
1.北京大学临床研究所,北京 100191;北大医学-中国生物临床与监管科学联合实验室,北京 1001912.北京大学临床研究所,北京 1001913.北京大学第一医院,北京 100034
摘要：目的:描述和比较2015 年1 月1 日—2020 年12 月31 日期间,美国加速审批和欧洲附条件批准的上市前有效性证据特征.方法:通过美国、欧洲公开数据库,确定研究期间美国加速审批和欧洲附条件批准的所有药品及其上市前研究,收集并分析支持药品上市的有效性证据特点.结果:2015-2020 年,美国、欧洲分别有122 和35 个获批事项通过加速审批/附条件批准上市.美国、欧洲上市前有效性证据主要基于替代终点(美国:93.3%;欧洲:91.4%)产生.提供上市前有效性证据的总样本量分别为88 和124,美国显著低于欧洲(P =0.015).美国、欧洲支持上市的效应值大部分为有效率(美国:77.3%;欧洲:60.0%),其中有效率低于30.0%的美国占21.7%,欧洲占4.7%,差异显著(P =0.005).美国和欧洲上市前关键研究大多是Ⅱ期临床试验(美国:65.6%;欧洲:60.0%)、单臂临床试验(美国:79.8%;欧洲:65.7%).结论:美国加速审批和欧洲附条件批准大多数依据Ⅱ期单臂临床试验在替代终点上显示的有效率上市,但是美国上市前有效性证据的强度低于欧洲,其差别主要来源于政策要求的不同.
关键词：加速审批附条件批准获批事项有效性证据
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2024-01-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：9( 1-9 )
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