尿酸盐转运蛋白-1抑制剂治疗痛风临床研发审评考虑
色日格楞
艾星
赵伯媛
李远红
赵田
张杰
国家药品监督管理局药品审评中心,北京 100076
摘要：痛风是一种单钠尿酸盐(monosodium urate,MSU)沉积在关节所致的晶体相关性关节病,其与嘌呤代谢紊乱和/或尿酸排泄减少所致的高尿酸血症直接相关.随着人们物质生活水平的不断提高以及越来越多的含嘌呤类食物的摄入,痛风的患病率呈逐年上升的趋势.目前国内常用的降尿酸药物包括抑制尿酸合成(别嘌醇和非布司他)和促进尿酸排泄(苯溴马隆)2 类,虽然现有的药物可以减轻痛风发作和痛风的负担,但其仍然有一定的局限性,需要研发新的有效、安全痛风治疗药物.目前以尿酸盐转运蛋白-1(urate transporter 1,URAT1)为靶向的药物设计是抗痛风药物研发的热点.本文综述了URAT1 抑制剂的临床应用现状以及URAT1 品种临床试验申报日益增多的情况,结合审评中遇到的相关问题,阐述目前URAT1 抑制剂药物治疗痛风临床试验的一般性设计与审评考虑,期望为企业研发人员在痛风临床试验设计方面提供参考,从而提高研发效率,使患者早日获益.
关键词：痛风尿酸盐转运蛋白-1抑制剂临床研发审评考虑
分类号：R994.1(毒物学（毒理学）)
论文发表日期：2024-04-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 768-773 )
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