用于成年患者法布雷病治疗的长效制剂pegunigalsidase alfa-iwxj
刘彬
杜小莉
中国医学科学院北京协和医院药剂科,北京 100730
摘要：法布雷病(Fabry disease,FD)是一种与X染色体关联的伴性遗传的溶酶体贮积病,收录在我国第一批罕见病目录(2018)中.pegunigalsidase alfa-iwxj(商品名:ElfabrioTM)是美国FDA批准的第1款用于成年患者法布雷病治疗的长效制剂,其在体内平均半衰期长达80 h,仅需每2周静脉输注1次.临床研究证实,pegunigalsidase alfa-iwxj对成年法布雷病患者的心肾功能改善效果不劣于第1代酶替代治疗(enzyme re-placement therapy,ERT)药物.在使用期间需注意监测药品不良反应的发生以及抗药性抗体的滴度.本文就pegunigalsidase alfa-iwxj的作用机制、药动学、临床疗效、安全性等方面进行述评.
关键词：法布雷病溶酶体贮积症酶替代疗法长效制剂pegunigalsidase alfa-iwxj
分类号：R977.3(药品)
论文发表日期：2024-09-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 1875-1878 )
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