真实世界证据用于罕见病监管决策的思考
张晓敏1
刘晓溪1
黄哲2
1.沈阳药科大学工商管理学院,沈阳 1100162.沈阳药科大学工商管理学院,沈阳 110016;沈阳药科大学药品监管科学研究院,沈阳 110016
摘要：真实世界证据在支持药品监管决策中的应用正受到广泛而热烈的讨论.全球多国药品监管机构纷纷发布真实世界证据相关政策和指南,积极研究和探索真实世界证据如何更好地用于支持监管决策.对于罕见病而言,因其发病率低、患者数量少、病情复杂且严重危及生命等疾病特点,导致传统的随机对照临床试验较难开展.而来源于真实临床环境中的真实世界证据为罕见病研究提供了一条新路径.本文对真实世界证据用于罕见病监管决策的现状进行综述,对应用过程中遇到的问题进行分析,并且提出合理的解决建议,以期为真实世界证据支持罕见病研发提供参考.
关键词：真实世界证据罕见病孤儿药监管决策
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2024-11-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：4( 2314-2317 )
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