寡核苷酸药物非临床安全性评价的一般考虑及案例分析
冯政1
岳岩1
李德利1
刘其耀1
樊阿莉1
黄芳华2
宫新江1
1.江苏鼎泰药物研究(集团)股份有限公司,南京 2118002.国家药品监督管理局药品审评中心,北京 100022
摘要：作为一种新兴的治疗方法,寡核苷酸药物(oligonucleotide therapeutics,ONTs)在罕见病和某些慢性疾病领域展现出了良好的应用前景和开发潜力.目前,全球范围内已有20 种ONTs上市,主要包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASO)、小干扰RNA(small interfering RNAs,siRNA)和适配体(aptamer)等,并有越来越多的ONTs进入临床开发阶段.业界已对ONTs的序列设计、化学修饰和递送系统等积累了较多的经验,但对于非临床安全性评价尚缺乏系统认识,也尚未形成全球监管的一致要求.本文系统调研了ONTs的主要毒性来源及其影响因素、美国FDA已批准上市的ASO和siRNA药物研究案例,在此基础上阐述了ONTs非临床安全性评价的研究内容、关注要点的一般考虑,以期为我国ONTs的研发提供参考.
关键词：寡核苷酸药物非临床研究安全性评价一般考虑
分类号：R95(药事管理)
资助基金：南京市生命健康科技专项(202205009)
论文发表日期：2024-12-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：10( 2446-2455 )
英文信息