溶酶体贮积症及其治疗性替代酶类药物研究进展
杨可沁
曹筠嵩
马兰
杨燕
王伟
中国医学科学院药物研究所天然药物活性物质与功能国家重点实验室/国家卫生健康委员会天然药物生物合成重点实验室,北京 100050
摘要：溶酶体贮积症是由于体内溶酶体酶活性降低或丧失造成其作用底物在体内蓄积,进而导致机体多器官病变的一类疾病.目前已有报道的溶酶体贮积症约70 余种,涉及多种溶酶体酶缺陷.溶酶体贮积症的治疗包括酶替代疗法、小分子药物疗法(底物减少疗法和分子伴侣等)以及基因疗法.其中应用最广泛的是酶替代疗法,即通过静脉注射的方式补充体内所缺失的溶酶体酶.截至目前共有19 种治疗溶酶体贮积症的替代酶类药物经美国FDA批准上市.本文将对常见的溶酶体贮积症、已上市和在研的替代酶类药物等方面进行研究总结,旨在为此类药物的研发提供理论和实验借鉴.
关键词：溶酶体贮积症酶替代疗法重组蛋白生物制剂糖基化工程
分类号：R961(药理学)
资助基金：国家自然科学基金(82073757)中国医学科学院医学与健康科技创新工程资助项目(2021-I2M-1-029)中国医学科学院医学与健康科技创新工程资助项目(CAMS-2017-I2M-1-011)
论文发表日期：2024-12-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 2476-2481 )
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