腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床使用及安全性信息分析
张静烨1
卓阳1
俞佳宁1
周珑蕊1
陈一飞2
1.上海药品审评核查中心,上海2012102.上海药品审评核查中心,上海201210;华东师范大学-上海药品审评核查中心药品监管科学联合研究中心,上海201210
摘要：腺相关病毒(adeno-associated virus,AAV)载体具有整合风险低、外源基因表达持久等优势,是目前体内基因治疗产品中应用最广泛的载体.目前,美国与欧盟已上市体内基因治疗产品中有6款为AAV载体类产品,是数量最多的产品类型.本研究基于已上市AAV载体类产品临床试验与上市后数据,结合产品适应证、给药方式、药动学、临床研究、不良反应等信息,系统分析该类产品的临床使用及安全性信息,以期为类似产品的开发提供参考.
关键词：体内基因治疗产品腺相关病毒载体不良反应临床试验
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2024-12-31
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 2562-2567 )
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