真实世界证据支持美国FDA对新药的上市审评决策研究
李泽宇1
杨悦2
1.海南大学生物医学工程学院,海口 570228;清华大学药学院,北京 100084;国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室,北京 1000842.清华大学药学院,北京 100084;国家药品监督管理局创新药物研究与评价重点实验室,北京 100084
摘要：目的:本研究旨在分析2022 年1 月—2024 年7 月间美国FDA在新药申请(new drug applica-tion,NDA)过程中真实世界证据(real-world evidence,RWE)的使用情况及其对监管决策的影响,为基于RWE的药品审评决策和申请人新药研发提供参考.方法:通过查阅美国FDA官网的公共资源,提取2022 年1 月1 日—2024 年7 月1 日期间所有美国药物评价与研究中心(Center for Drug Evaluation and Research,CDER)批准的新分子实体(new molecular entity,NME)NDA申请的公开文件,分析RWE在NDA中的使用占比、类型、数据来源及支持作用.并总结美国FDA对RWE研究的反馈,包括研究设计、数据质量、偏倚与混杂因素控制等方面的问题.结果:研究发现,在纳入审查的77 项NDA申请中,36 项(47%)包含RWE研究;其中仅支持安全性的有19 项(53%),仅支持有效性的有6 项(17%),支持安全性和有效性的有11 项(30%);作为主要证据提交的有9 项(25%),作为支持性证据提交的有27 项(75%);36 项批准中17 项(47%)是罕见病药品.美国FDA对RWE研究的反馈主要集中在研究设计问题、数据质量问题、偏倚与混杂因素控制不足等方面.结论:RWE在NDA中的应用日益广泛,但美国FDA在审评过程中提出了诸多局限性反馈.为了使RWE更好地支持审评决策,申请人应注重研究设计的科学性和严谨性、数据来源的可靠性和相关性以及研究过程的透明度,采用高质量的数据和科学的研究设计,以提高RWE在NDA中的适用性和可靠性.
关键词：真实世界研究新药申请罕见病新分子实体美国FDA审评反馈
分类号：R95(药事管理)
资助基金：国家自然科学基金(72374115)
论文发表日期：2025-05-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：10( 1022-1031 )
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